直播预告 | mRNA LNP 2.0时代，从配方到靶向修饰“一网打尽”

Author: Mika Huang     Date: September 3, 2024

过去的几年，mRNA疗法横空出世，得到了科学界和产业界的广泛关注。疫情时代，mRNA疗法的研究重点在于预防性传染病疫苗的开发，其中mRNA的黄金搭档——脂质纳米颗粒(lipid nanoparticles, LNPs)递送载体的发展也取得了可喜的成果；后疫情时代，mRNA疗法的研究方向已转变为更广泛的治疗性疫苗/药物。其中，靶向治疗——将治疗药物选择性地递送到目标组织，避免全身性暴露所产生的无效和毒性问题已经成为该领域备受关注的研究方向。

靶向策略主要分为主动靶向和被动靶向两大类，其中主动靶向被许多人认为是药物递送领域的圣杯。目前，该策略已被用于脂质纳米颗粒等药物递送载体的表面功能化修饰，从而实现病灶的靶向递送与治疗。在该环节中，表面配体的修饰效率及配体密度在调控靶向效果以及下游细胞摄取中发挥着关键作用。因此，精确测量单个LNP药物表面的有效配体含量以及密度定量将是靶向纳米药物表征中不可或缺的一环，对上游药物设计以及下游药物作用效果均至关重要。

此外，由于载体的巨大异质性，当前针对LNP制剂常以宏观的包封率量化，已经不足以揭示药物本身的组分细节，例如LNP制剂的空载率、单个LNP中mRNA分子的载量和分布等关键指标鲜有报导。

基于超高灵敏度和分辨率的表征优势，NanoFCM为LNP纳米药物提供了全新且全面的表征视角，仅需2~3 min即可快速获得LNP制剂的粒径、浓度，空壳率、包封率、核酸拷贝数及靶向修饰等全方位信息。为了更好地助力mRNA疗法的新药研发及产业化，本期e课堂邀请到NanoFCM英国团队的Ben Peacock博士带来“Comprehensive LNP Characterization from Cargo to Target Modification”主题报告，将全面展示NanoFCM在mRNA LNP领域2.0升级版解决方案——从mRNA LNP配方到靶向修饰的最新成果，并对N/P ratio这一配方因素如何影响mRNA LNP药物特征效果的热点问题进行探讨。

NanoFCM已被全球LNP领域内多家头部客户应用于研发、生产和质控等不同环节，为产品的工艺优化以及终产品的质量放行保驾护航！本次直播时间为2024年8月7日15：00，欢迎您扫描下方海报二维码参会！